去年，用于治疗B型血友病(凝血因子IX缺乏症)的药品“人凝血因子IX”被列入最新调整后的国家医保药品目录。与之一同被纳入医保范围的还有6种罕见病药品，包括治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等。其中用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液，这款“救命药”原价70多万元/针，年治疗费用超过100万元，纳入医保后降价至3万多元/针;年治疗费用超过100万元的“天价药”达雷妥尤单抗注射液经谈判全部降至30万元以下。当时国家医保谈判人员说的一句话成为“金句”：“任何一个小群体都不应该被放弃。”
国家医疗保障局副局长李滔曾介绍，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。
在审批方面，近年来，我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。
诺西那生钠注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。是全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
2021年12月3日，国家医保局发布消息：诺西那生钠注射液被正式纳入医保。
