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6月23日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获得美国FDA批准上市，成为首个用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。Elevidys定价为320万美元。 

Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发这一基因疗法。

Elevidys目前正于SRP-9001-301试验中受检视，这是一项全球性、随机双盲、安慰剂为对照的3期临床试验，在126名4-7岁的DMD患者中进行。根据Endpoints报道，这项试验结果将会在今年晚些时候公布，而FDA可能根据此试验数据考虑扩大Elevidys的使用范围，使其能够被用于6-7岁DMD患者的治疗。 

美国食品药品监督管理局认为，根据所递交的数据，Elevidys 微抗肌萎缩蛋白的表达（替代终点）的增加，可合理地用以预测4-5岁DMD患者的临床获益。这些患者体内没有显著抗AAV rh74载体的抗体滴度或带有其他禁忌症。

责编：朱晓娜

主编：田茹

校对：刘玫妍